Resultados de longo prazo com emicizumabe em pacientes com hemofilia A

Em um recente estudar publicado em Pesquisa e Prática em Trombose e Hemostasia , os pesquisadores relataram a eficácia e segurança em longo prazo da profilaxia com emicizumabe em indivíduos com hemofilia A (HA) sem inibidores do FVIII nos estudos HAVEN 3 e HAVEN 4.

REFÚGIO 3 e REFÚGIO 4 são estudos abertos de fase III.

Os autores escreveram: “Foram realizados estudos anteriores que avaliaram a segurança e eficácia a longo prazo da profilaxia com emicizumab; no entanto, os dados sobre os resultados a longo prazo da profilaxia com emicizumab, especificamente em indivíduos sem inibidores do FVIII, são limitados. Aqui, descrevemos os dados sobre pessoas com HA sem inibidores do FVIII do acompanhamento a longo prazo dos estudos HAVEN 3 e 4.”

Os pesquisadores indicaram que os participantes receberam doses de manutenção de emicizumabe de 1,5 mg/kg todas as semanas, 3 mg/kg a cada 2 semanas (HAVEN 3) ou 6 mg/kg a cada 4 semanas (HAVEN 4), e os pesquisadores avaliaram a eficácia a longo prazo e segurança.

Os estudos incluíram 191 pacientes, sendo 151 e 40 indivíduos sem inibidores do FVIII que receberam emicizumabe no HAVEN 3 e 4, respectivamente.

Os resultados revelaram que a taxa de sangramento média anualizada (IC 95%) para sangramentos tratados foi de 2,0 (0,23-7,15) nas semanas 1 a 24, diminuindo para 0,9 (0,01-5,28) nas semanas 217 a 240. Quando avaliado ao longo de 24 semanas períodos, o percentual de participantes sem sangramentos tratados aumentou de 62,2% para 78,8% no mesmo período.

Além disso, 48,8% dos participantes não tiveram sangramentos articulares espontâneos ou traumáticos durante o período de eficácia. Das 306 articulações-alvo presentes antes do início do tratamento, 291 (95,1%) não tiveram sangramentos espontâneos ou traumáticos no primeiro ano após o início da terapia. Durante as últimas 52 semanas, 297 (97,1%) articulações-alvo não tiveram sangramentos espontâneos ou traumáticos.

No geral, 188 (98,4%) participantes experimentaram ≥1 evento adverso (EA), com 185 EAs relacionados ao tratamento ocorrendo em 71 (37,2%) participantes, com os EAs mais comuns relacionados ao tratamento relatados como reações no local da injeção (28,8%) , dor de cabeça (2,6%), erupção cutânea (1,6%), coceira (1,0%) e náusea (1,0%). Um EA grave foi relatado em 44 (23,0%) participantes. Além disso, foram notificados dois acontecimentos tromboembólicos e os investigadores indicaram que estes acontecimentos não foram considerados como não relacionados com o emicizumab, e não houve relatos de microangiopatias trombóticas.

Os investigadores também observaram que, após a conclusão dos ensaios, muitos participantes do estudo continuaram a utilizar o emicizumab, quer através de um programa de acesso pós-ensaio, quer mudando para a versão comercial. Os autores escreveram: “Isso está de acordo com a alta proporção de participantes do HAVEN 3 (94%) e do HAVEN 4 (100%) que relataram preferir o emicizumabe aos tratamentos anteriores ao preencher o questionário EmiPref na semana 17 de seus respectivos estudar.'

Com base nas suas descobertas, os autores escreveram: “As análises finais dos estudos HAVEN 3 e 4 fornecem informações sobre a eficácia e segurança a longo prazo da profilaxia com emicizumab em pessoas com HA sem inibidores do FVIII. Os ABRs globais em ambos os estudos permaneceram consistentemente baixos ao longo do acompanhamento a longo prazo, sem serem observados sinais de segurança novos ou inesperados.”

Os pesquisadores concluíram: “Com quase 5 anos de acompanhamento e 729,3 participantes-anos de exposição, esses dados baseiam-se em descobertas anteriores de um perfil benefício-risco favorável a longo prazo para a profilaxia com emicizumabe em pessoas com HA sem inibidores, com sangramento consistente prevenção e nenhum sinal de segurança novo ou inesperado.”

O conteúdo contido neste artigo é apenas para fins informativos. O conteúdo não pretende substituir o aconselhamento profissional. A confiança em qualquer informação fornecida neste artigo é por sua conta e risco.