A ascensão das terapias celulares e genéticas
Farmacêutica dos EUA. 2024;49(10):14.
A pesquisa e o desenvolvimento de terapias celulares e genéticas (CGTs) nos Estados Unidos aumentaram substancialmente nos últimos 20 anos. Esses produtos, que fornecem novas abordagens para tratar, curar ou prevenir doenças raras e graves, incluem imunoterapias, vacinas contra o câncer e células autólogas e alogênicas (por exemplo, células-tronco hematopoiéticas, embrionárias e adultas). A terapia celular utiliza células vivas que podem ser não modificadas (nativas) e/ou editadas geneticamente (projetadas). A terapia genética envolve a inserção de genes funcionais em genes de células com mau funcionamento usando vetores (por exemplo, vírus) para produzir terapia de aumento de genes, terapia de inibição de genes, inserção de genes suicidas e outras modalidades de tratamento direcionadas. Os CGTs para uso humano são regulamentados pelo Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica (CBER) da FDA.
Produtos aprovados pela FDA: A aprovação de produtos biológicos pela FDA aumentou de 14% de todas as aprovações de novos medicamentos em 2004 para 48% em 2023. Em agosto de 2024, um total de 38 CGTs foram aprovados pela FDA para uso nos EUA. derivados do sangue do cordão umbilical (Allocord, Clevecord, Ducord, Hemacord, Banco de Sangue do Cordão da Universidade do Colorado, Banco de Sangue do Cordão MD Anderson, LifeSouth e Bloodworks). Os produtos terapêuticos de células T receptoras de antígenos quiméricos, que representam o segundo maior grupo de CGTs aprovados (16%), incluem os seguintes produtos de imunoterapia contra o câncer: Abecma, Breyanzi, Carvykti, Kymriah, Tecartus e Yescarta. O recém-criado Escritório de Produtos Terapêuticos do CBER mantém uma lista completa de CGTs aprovados pela FDA em www.fda.gov/vaccines-blood-biologics.
Gasoduto: O ano passado foi considerado um ano inovador para os CGTs, já que sete terapias genéticas foram aprovadas pela FDA. Este crescimento deve-se em grande parte ao aumento de 3,44 vezes nos ensaios clínicos envolvendo CGT entre 2004 e 2023 (102 vs. 351 ensaios, respectivamente). Quinhentos produtos estão atualmente em preparação nos EUA, com 10 a 20 novas aprovações CGT esperadas em 2025. Avanços nas áreas de oncologia (leucemia de células B e linfoma), doenças raras (condições hematológicas, neurológicas e oftalmológicas) e altamente doenças prevalentes (degeneração macular relacionada à idade e osteoartrite) são mais esperadas com base em estudos previstos até 2026.
Considerações: A introdução de CGTs transformadoras para inúmeras condições potencialmente fatais, doenças degenerativas, doenças genéticas e cancros revolucionou os cuidados de saúde e oferece uma grande promessa a inúmeros pacientes. No entanto, a acessibilidade representa um desafio significativo para muitos indivíduos. Os custos da CGT podem variar de milhares a milhões de dólares por dose ou tratamento. Portanto, os patrocinadores de planos de saúde devem explorar estratégias financeiras para apoiar reembolsos sustentáveis e acesso dos pacientes a essas terapias (por exemplo, contratação baseada em desempenho, modelos de assinatura, parcelamento de pagamento), bem como critérios de cobertura apropriados (por exemplo, uso apenas para indicações aprovadas pela FDA). ).
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